BioMarin – Biotech-Unternehmen für seltene Erkrankungen

Das kalifornische Biotechnologie-Unternehmen BioMarin entwickelt Medikamente für Menschen mit seltenen genetischen Krankheiten.

Seit der Gründung 1997hat sich die Firma darauf fokussiert, genetische Entdeckungen in wirksame Therapien umzusetzen.

Aktuell sind acht Medikamente auf dem Markt, die unter anderem Achondroplasie, schwere Hämophilie A und verschiedene lysosomale Speicherkrankheiten behandeln.

BioMarin hat seinen Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien, und ist an der NASDAQ unter dem Kürzel BMRN gelistet. Der Börsenwert liegt aktuell bei rund 10,8 Milliarden US-Dollar, der Aktienkurs bewegt sich um die 56 Dollar.

Im letzten Geschäftsjahr stieg der Umsatz von 2,4 auf 2,9 Milliarden Dollar, das entspricht einem Plus von 18 Prozent. Der Gewinn kletterte sogar um über 150 Prozent auf knapp 427 Millionen Dollar.

Schwerpunkte der Forschung und Entwicklung

BioMarin arbeitet an Therapien für Krankheiten, die nur wenige Menschen betreffen, aber massive Auswirkungen auf deren Lebensqualität haben. Die wichtigsten Forschungsfelder sind:

Skelettdysplasien und Kleinwuchs Das Unternehmen hat bereits eine nicht-hormonelle Behandlung für Skelettdysplasien zugelassen bekommen. Aktuell laufen klinische Studien für Kinder mit verschiedenen Formen von Kleinwuchs, darunter Turner-Syndrom, Noonan-Syndrom, SHOX-Mangel, Hypochondroplasie und idiopathischer Kleinwuchs.

Duchenne-Muskeldystrophie Eine progressive neuromuskuläre Erkrankung, die hauptsächlich Jungen betrifft. Symptome treten meist zwischen dem zweiten und dritten Lebensjahr auf.

ENPP1-Mangel Eine seltene genetische Krankheit, die Blutgefäße, Weichgewebe und Knochen betrifft. Trägt ein erhöhtes Risiko für kardiovaskuläre Komplikationen, vor allem bei Säuglingen.

Phenylketonurie (PKU) Eine angeborene Stoffwechselstörung, bei der das Enzym Phenylalanin-Hydroxylase fehlt. Ohne strenge eiweißarme Diät reichert sich die Aminosäure Phenylalanin an und schädigt das Gehirn.

Klinische Studien: So läuft die Teilnahme ab

BioMarin führt weltweit klinische Studien durch und sucht aktiv nach Familien, deren Kinder an den genannten Erkrankungen leiden. Die Teilnahme ist freiwillig, und Interessierte können sich über ein Online-Formular melden. Ein Team prüft dann, ob das Kind die Voraussetzungen erfüllt.

Die Studienstandorte sind international verteilt. Über die Website lassen sich Studien nach Stichwort und Standort filtern. Wer innerhalb von 2.000 Meilen um den eigenen Wohnort sucht, bekommt passende Optionen angezeigt.

Wichtig zu wissen: Bei klinischen Studien handelt es sich um Forschung. Das bedeutet, die Wirksamkeit und Sicherheit der Substanzen wird noch untersucht. Erste Ergebnisse können vielversprechend sein, eine Garantie für den Behandlungserfolg gibt es aber nicht.

Aktienanalyse und finanzielle Kennzahlen

Für Anleger, die sich für BioMarin interessieren, ein Blick auf die wichtigsten Zahlen:

Das Unternehmen zahlt keine Dividende, was für Biotech-Firmen in der Wachstumsphase typisch ist. Die Gewinne fließen zurück in Forschung und Entwicklung. Die sehr hohe Eigenkapitalquote von 93 Prozent signalisiert finanzielle Stabilität.

Der Piotroski F-Score steht bei 9 von 9 Punkten, ein Indikator für solide Bilanzqualität. Das Altman Z-Score-Modell stuft BioMarin als „Safe“ ein, also ohne erhöhtes Insolvenzrisiko.

Die Aktie hat im vergangenen Jahr rund 11 Prozent verloren und damit den Gesamtmarkt um etwa 25 Prozentpunkte unterboten. Das 52-Wochen-Hoch lag bei 73,51 Dollar, das Tief bei 50,76 Dollar.

Saisonal betrachtet zeigt die Aktie im November historisch die stärkste Performance mit einer durchschnittlichen Rendite von 7 Prozent und einer Trefferquote von 94 Prozent. Die schwächsten Monate sind September und Mai.

Kontroversen und ethische Fragen

BioMarin stand in der Vergangenheit in der Kritik, weil das Unternehmen Medikamente für schwerkranke Kinder nicht außerhalb klinischer Studien zur Verfügung stellte. Ein prominenter Fall aus Deutschland: Die damals zehnjährige Hannah litt an NCL2, einer seltenen Kinderdemenz. Obwohl erste Studienergebnisse für das Medikament BMN 190 vielversprechend waren, lehnte BioMarin den individuellen Heilversuch ab.

Die Firma argumentierte, dass noch keine belastbare wissenschaftliche Evidenz zur Sicherheit und Wirksamkeit vorliege. Gegenüber Investoren kommunizierte BioMarin allerdings, die vorläufigen Daten hätten die internen Erwartungen bei Weitem übertroffen. Diese Diskrepanz zwischen der Kommunikation an Anleger und der Antwort an verzweifelte Eltern sorgte für öffentliche Empörung.

Solche Fälle werfen grundsätzliche Fragen auf: Wie viel Risiko ist bei todkranken Patienten vertretbar? Ab wann sollten experimentelle Medikamente außerhalb von Studien zugänglich sein? Klare Antworten gibt es darauf nicht, denn jede Entscheidung hat weitreichende Konsequenzen für künftige Zulassungsverfahren.

Übernahmen und strategische Expansion

Im Dezember 2025 kündigte BioMarin die Übernahme von Amicus Therapeutics für 4,8 Milliarden Dollar an. Damit erweitert das Unternehmen seine Position im Bereich seltener Krankheiten erheblich. Die Transaktion soll das Umsatzwachstum beschleunigen und die finanzielle Perspektive stärken.

Anfang 2026 folgte eine langfristige strategische Partnerschaft mit Veeva Systems. Außerdem wurde Arpit Davé als neuer Chief Digital and Information Officer ernannt, ein Signal, dass BioMarin verstärkt auf digitale Transformation setzt.

Datenschutz und Studienteilnahme

Wer an einer klinischen Studie teilnehmen möchte, muss persönliche und gesundheitsbezogene Daten preisgeben. BioMarin hat ein umfangreiches Datenschutz-Center eingerichtet, das die Verarbeitung dieser Informationen transparent macht. Die Daten werden zur Prüfung der Eignung für Studien verwendet und können an klinische Studienstandorte weitergegeben werden.

Die Einwilligung lässt sich jederzeit widerrufen. Kontaktadressen für Datenschutzanfragen sind nach Regionen aufgeteilt: Nordamerika, Lateinamerika, Europa/Naher Osten/Afrika und Asien-Pazifik haben jeweils eigene Ansprechpartner.

FAQ: Häufig gestellte Fragen zu BioMarin

Was macht BioMarin?

BioMarin entwickelt und vertreibt Medikamente für seltene genetische Erkrankungen. Der Fokus liegt auf Krankheiten, für die es bisher keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Ist BioMarin ein gutes Investment?

Das hängt von deiner Anlagestrategie ab. Die Bilanz ist solide, das Umsatzwachstum stark. Aber Biotech-Aktien sind volatil, und BioMarin zahlt keine Dividende. Wer auf Wachstum setzt und Schwankungen aushält, findet hier ein interessantes Unternehmen. Für einkommensorientierte Anleger ist die Aktie weniger geeignet.

Welche Krankheiten behandelt BioMarin?

Aktuell sind Medikamente für Achondroplasie, schwere Hämophilie A und verschiedene lysosomale Speicherkrankheiten auf dem Markt. In der Pipeline befinden sich Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie, ENPP1-Mangel und verschiedene Formen von Kleinwuchs bei Kindern.

Wie kann mein Kind an einer Studie teilnehmen?

Über die offizielle Website von BioMarin Clinical Trials lässt sich ein Formular ausfüllen. Ein Team meldet sich dann, um die mögliche Eignung zu besprechen. Voraussetzung ist eine diagnostizierte Erkrankung, für die gerade Studien rekrutieren.

Warum hat BioMarin so eine hohe Eigenkapitalquote?

Biotech-Unternehmen vermeiden oft hohe Schulden, weil ihre Einnahmen schwer vorhersagbar sind. Eine gescheiterte Studie oder eine verweigerte Zulassung kann den Cashflow drastisch beeinflussen. Mit viel Eigenkapital bleibt das Unternehmen handlungsfähig, auch wenn mal etwas schiefgeht.

Wo hat BioMarin seinen Sitz?

Der Hauptsitz befindet sich in San Rafael, Kalifornien. Das Unternehmen ist weltweit tätig und vertreibt seine Produkte in 57 Ländern.